Cofanie jaskry już możliwe? Odmładzanie komórek stało się faktem
Po raz pierwszy w historii naukowcy wstrzyknęli człowiekowi terapię genową. Ma ona ma sprawić, że starzejące się komórki znowu zaczną zachowywać się jak młode. Na razie celem jest jedno konkretne schorzenie, ale potencjał tego rozwiązania może otworzyć nowe możliwości w medycynie.
Odmładzanie komórek od środka
Naukowcy od lat wiedzą, że istnieją geny zdolne do "cofnięcia zegara biologicznego" komórki. Odkrył to w 2020 roku David Sinclair, genetyk z Harvard Medical School w Bostanie, wraz ze swoim zespołem. Jak udowodnił Sinclari, aktywacja trzech konkretnych genów w uszkodzonych nerwach wzrokowych myszy nie tylko pobudzała ich regenerację, ale też odwracała utratę wzroku wywołaną jaskrą. Myszy z uszkodzonymi oczami odzyskiwały widzenie.
Mechanizm polega na częściowym przeprogramowaniu komórek, czyli przywróceniu im cech charakterystycznych dla komórek młodych, bez całkowitego "wymazania" ich tożsamości. Komórka nie zamienia się w komórkę macierzystą, ale zaczyna działać sprawniej, tak jak działała, dla przykładu, dekady wcześniej.
Teraz ta technika wchodzi w fazę badań na ludziach. Firma Life Biosciences z Bostonu ogłosiła 9 czerwca, że pierwsza osoba otrzymała już tę terapię w ramach próby klinicznej. Do oczu pacjenta z jaskrą, czyli chorobą uszkadzającą nerw wzrokowy i prowadzącą do ślepoty, wprowadzono wirusem trzy geny reprogramujące. Wirusy są w tym kontekście tylko narzędziem dostarczania, czymś w rodzaju biologicznego kuriera. Dodatkowe zabezpieczenie stanowi antybiotyk. Tym antybiotykiem jest doksycyklina, pełniąca rolę "wyłącznika". Dzięki niej geny są aktywne tylko wtedy, gdy pacjent przyjmuje ten antybiotyk. Odstawienie leku wyłącza terapię.
Docelowo w badaniu weźmie udział do 12 osób z jaskrą, a w przyszłości być może też pacjenci z NAION, ostrą chorobą prowadzącą do nagłej utraty wzroku w wyniku uszkodzenia nerwu wzrokowego.
Badacze podkreślają, że oko to rozsądny punkt startowy właśnie dlatego, że ryzyko groźnych powikłań jest tu niższe niż przy zabiegach wykonywanych przy innych narządach.
Największym zagrożeniem pozostaje jednak możliwość, że przeprogramowane komórki wymkną się spod kontroli i przekształcą się w komórki nowotworowe. Dotychczasowe badania na gryzoniach i małpach co prawda nie wykazały takich efektów, ale próba na ludziach jest pierwszym prawdziwym testem bezpieczeństwa.
Life Biosciences zaznacza, że nie celuje na razie w odmładzanie całego ciała. Strategia firmy zakłada leczenie "jednej choroby na raz" i w tym przypadku jest to dolegliwość związana ze starzeniem.
Jeśli terapia okaże się bezpieczna i skuteczna, kolejnym krokiem mogą być choroby wątroby. Perspektywa ogólnoustrojowego odmładzania organów pozostaje na razie w sferze odległych planów, ale sama możliwość, że właśnie postawiono do niej pierwszy krok, sprawia, że świat nauki uważnie śledzi ten eksperyment.
